Przewlekła białaczka limfocytowa – nowe otwarcie. Szanse na zwiększenie wartości zdrowotnej

Jak podaje najnowszy raport przygotowany przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, odejście od chemioterapii i immunochemioterapii w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej, która wciąż pozostaje najczęściej występującą białaczką u dorosłych, jest rewolucją w leczeniu pacjentów hematoonkologicznych. Stałe dążenie do poprawy i wyrównania dostępu do najnowocześniejszych terapii w leczeniu PBL oraz optymalizacja organizacji opieki poprzez koordynację i monitorowanie jakości to kolejne kroki na drodze do rozwoju modeli opieki zgodnie z koncepcją Value Based Healthcare, na którą składają się skuteczność kliniczna, efektywność kosztowa oraz dobre doświadczenia pacjentów.

Przewlekła białaczka limfocytowa jest najczęstszym nowotworem krwi wykrywanym w Polsce

Przewlekła białaczka limfocytowa (CLL, chronic lymphocytic leukemia, PBL) jest najczęstszym typem białaczki w krajach zachodnich, z zachorowalnością wynoszącą 4,2/100000/rok. U osób w wieku powyżej 80 lat zachorowalność wzrasta nawet do ponad 30/100000/rok. Mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi 72 lata. Około 10 proc. chorych jest w wieku poniżej 55 lat[1].

W Polsce częstość występowania choroby wzrasta po 40 roku życia ze szczytem zachorowalności w ósmej lub dziewiątej dekadzie życia. Podobny wzorzec obserwuje się w przypadku umieralności. Ponad trzy czwarte zachorowań i zgonów występuje po 65 roku życia. W Polsce z chorobą żyje obecnie ponad 10 tysięcy osób. W 2021 roku zdiagnozowano u nas 1700 przypadków, zmarły 772 osoby – mówi dr hab. Joanna Didkowska, kierownik Zakładu Epidemiologii i Prewencji Pierwotnej Nowotworów i Krajowego Rejestru Nowotworów, Narodowy Instytut Onkologii im. M. Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy w Warszawie. Przyczyny powstawania przewlekłej białaczki limfocytowej nie są do końca znane i choć częściej dotyka mężczyzn niż kobiety, to zachorować na nią może każdy. Podobnie jak w przypadku innych nowotworów, kluczowa jest interakcja czynników genetycznych i środowiskowych, jednak wydaje się, że czynniki genetyczne mają większe znaczenie – podsumowuje dr hab. Joanna Didkowska.

Coraz lepsza kontrola pacjentów
Przewlekła białaczka limfocytowa to nowotwór hematologiczny, w związku z tym bardzo rzadko stosuje się leczenie chirurgiczne lub radioterapię[2]. Podejścia do leczenia PBL mogą się różnić w zależności od wieku, profilu czynników rokowniczych oraz ogólnego stan zdrowia pacjenta. Aktualnie stosowane opcje leczenia PBL obejmują terapię celowaną, połączenie terapii celowanej z immunoterapią oraz coraz rzadziej immunochemioterapię. Trzeba jednak pamiętać, że wiele osób z wczesnym stadium choroby nie wymaga leczenia. Dzieje się tak, ponieważ w tym okresie często nie występują objawy. W przypadku niektórych pacjentów choroba może rozwijać się bardzo powoli bez konieczności włączania terapii. Celem terapii powinna być jak najlepsza kontrola choroby. Dzięki obecnym lekom, które zrewolucjonizowały leczenie PBL, trzymanie choroby w ryzach będzie możliwe w znacznie większym stopniu niż dotychczas – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Przełom w zabezpieczeniu dostępu pacjentów do nowoczesnego leczenia
W ostatnich latach decyzje refundacyjne Ministra Zdrowia dostarczyły klinicystom narzędzi terapeutycznych, które pozwalają zwiększyć skuteczność i bezpieczeństwo terapii przewlekłej białaczce limfocytowej. Niemniej dynamiczny postęp medycyny i technologiczny niesie nowe możliwości terapeutyczne, co implikuje konieczność aktualizacji standardów terapeutycznych, a w konsekwencji dalszego rozszerzania dostępu chorych do nowoczesnych terapii i optymalizowania modeli opieki zgodnie z koncepcją Value Based Healthcare. Najnowsze europejskie wytyczne (ESMO) wskazują na niespotykane dotąd możliwości i szanse w leczeniu. Polscy pacjenci nie musieli długo czekać. Już na początku tego roku zmienił się i to znacznie program lekowy przewlekłej białaczki limfocytowej.

Jedną z kluczowych zmian jest możliwość całkowitego odejścia od chemioterapii i immunochemioterapii w pierwszej linii leczenia także dla młodszych pacjentów, nie mających czynników genetycznego ryzyka i chorób współistniejących. To bardzo korzystne decyzje refundacyjne. W pierwszej linii odeszliśmy już od immunochemioterapii, co jest zgodne z najnowszymi wskazaniami towarzystw naukowych. Dzięki zmianom w programie lekowym przewlekłej białaczki limfocytowej leczenie będzie skuteczniejsze i bezpieczniejsze dla chorego – zaznacza prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, Kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie – wytyczne dot. postępowania diagnostycznego-terapeutycznego.

W kontekście dostępu do nowoczesnych terapii dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową możemy mówić o sukcesie. Mamy możliwość stosowania leków celowanych, które nie tylko wpływają na poprawę wyników leczenia, ale również cechują się mniejszą toksycznością niż standardowe leki cytostatyczne.  Musimy jednak pamiętać, że pomimo istotnego postępu, jaki nastąpił w ciągu ostatnich lat w poznaniu biologii tego nowotworu, przewlekła białaczka limfocytowa pozostaje wciąż chorobą nieuleczalną. Zapewnienie dostępu do nowoczesnych terapii dla  wszystkich chorych z nowotworami krwi, tak aby pozostawić lekarzowi i pacjentowi wybór najlepszej metody leczenia dla indywidualnego chorego, powinno być celem w opiece nad naszymi pacjentami – dodaje prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, Konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Prace nad rozszerzeniem programu lekowego dla PBL w pierwszej linii leczenia są nadal potrzebne
Obecnie istnieją trzy strategie leczenia stosowane w pierwszej linii: ograniczone w czasie schematy bez chemioterapii, nowe terapie celowane stosowane w sposób ciągły oraz ograniczona czasowo immunochemioterapia[3]. Zdaniem ekspertów prace nad rozszerzeniami programu lekowego dla PBL w pierwszej linii leczenia są nadal potrzebne, po to, żeby pacjenci mieli dostęp do terapii zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi i wspólnie z lekarzem mieli możliwość wyboru optymalnej, nie tylko ze względu na skuteczność i bezpieczeństwo, ale również pod kątem profilu pacjenta, przebiegu choroby czy formy podania. Przewlekłą białaczkę limfocytową leczymy w Polsce zgodnie ze światowymi standardami. Cieszy więc fakt, że współczesne leczenie PBL, co znalazło odzwierciedlenie w aktualnym programie lekowym, to możliwość wyboru między terapią ograniczoną w czasie a terapią ciągłą. Im większa dostępność innowacyjnych terapii stosowanych w pierwszej linii leczenia, tym dłuższe odpowiedzi i remisje pacjentów, a tym samym mniejsze koszty leczenia w kolejnych liniach oraz mniejsze obciążenie dla systemu w długookresowej perspektywie. Obecna sytuacja w hematoonkologii to jeden z przykładów transformacji systemu ochrony zdrowia w system pacjentocentryczny nakierowany i oparty o mierzalne efekty zdrowotne – podsumowuje dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego

[1] Eichhorst B., Robak T., Montserrat E., Ghia P., Hillmen P., Hallek M., Buske C., ESMO Guidelines Committee, Chronic lymphocytic leukaemia: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up, Ann Oncol. 2015 Sep., 26 Suppl 5: v78-84.

[2] https://www.doz.pl/czytelnia/a15291-Przewlekla_bialaczka_limfocytowa__objawy_leczenie_rokowania

[3] Dane z raportu „Przewlekła białaczka limfocytowa – nowe otwarcie. Szanse na zwiększenie wartości zdrowotnej”, 2024 r.